DNA lipofection con nanovettori colloidali di interesse nella terapia genica – E-Prints Complutense

Abstract

La terapia genica è un nuovo campo della medicina che mira a curare una grande varietà di malattie a livello molecolare, sia sostituendo il DNA cellulare danneggiato o inserendo geni funzionali nelle cellule viventi. Il potenziale di questo percorso è molto alto, data la sua capacità di trattare malattie che, finora, sono state solo parzialmente palliate o non hanno cura. A causa della natura multianionica del DNA, la sua compattazione e il suo trasporto attraverso le membrane cellulari caricate negativamente è limitato, quindi ha bisogno di sistemi che siano in grado di compattarlo, trasportarlo attraverso la membrana nel nucleo e infine rilasciarlo. In relazione a questo punto, la Chimica Colloidale e Supramolecolare gioca un ruolo fondamentale, perché i complessi colloidali misti liposoma-DNA, chiamati lipoplex, sono di particolare importanza per la loro capacità di trasportare, compattare e proteggere i segmenti di DNA fino a raggiungere la cellula bersaglio. Infatti, insieme alle nanoparticelle magnetiche e alle capsule polimeriche, si rivelano come i vettori genici del futuro, capaci di sostituire i ben noti vettori virali, di riconosciuta efficacia e anche pericolosi in termini di innesco della risposta immunitaria. L’obiettivo principale di questa tesi è quello di fornire informazioni fisico-chimiche e biochimiche per aiutare a capire e discernere, da un punto di vista biofisico e biochimico, il comportamento dei lipoplex a pH fisiologico, le loro caratteristiche e proprietà, così come la loro efficienza nella trasfezione del DNA e la loro vitalità/tossicità cellulare, per la loro potenziale applicazione nella terapia genica…

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