Lipofection d’ADN avec des nanovecteurs colloïdaux d’intérêt pour la thérapie génique – E-Prints Complutense

Abstract

La thérapie génique est un nouveau domaine de la médecine qui vise à guérir une grande variété de maladies au niveau moléculaire, soit en remplaçant l’ADN cellulaire endommagé, soit en insérant des gènes fonctionnels dans les cellules vivantes. Le potentiel de cette voie est très élevé, étant donné sa capacité à traiter des maladies qui, jusqu’à présent, n’ont été que partiellement palliées ou sont incurables. En raison de la nature multianionique de l’ADN, son compactage et son transport à travers les membranes cellulaires chargées négativement sont limités. Il faut donc des systèmes capables de le compacter, de le transporter à travers la membrane jusqu’au noyau et enfin de le libérer. Sur ce point, la chimie colloïdale et supramoléculaire joue un rôle fondamental, car les complexes colloïdaux mixtes liposomes-ADN, appelés lipoplexes, revêtent une importance particulière en raison de leur capacité à transporter, compacter et protéger les segments d’ADN jusqu’à ce qu’ils atteignent la cellule cible. En effet, avec les nanoparticules magnétiques et les capsules polymériques, elles se révèlent être les vecteurs génétiques du futur, capables de supplanter les vecteurs viraux bien connus, à l’efficacité reconnue et également dangereux en termes de déclenchement de la réponse immunitaire. L’objectif principal de cette thèse est de fournir des informations physico-chimiques et biochimiques pour aider à comprendre et discerner, d’un point de vue biophysique et biochimique, le comportement des lipoplexes au pH physiologique, leurs caractéristiques et propriétés, ainsi que leur efficacité dans la transfection de l’ADN et leur viabilité/toxicité cellulaire, pour leur application potentielle en thérapie génique…

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