Lipofecção de ADN com nanovectores coloidais de interesse na terapia genética – E-Prints Complutense

Abstract

A terapia genética é um novo campo da medicina que visa curar uma grande variedade de doenças a nível molecular, quer pela substituição do ADN celular danificado, quer pela inserção de genes funcionais em células vivas. O potencial desta via é muito elevado, dada a sua capacidade de tratar doenças que, até agora, só foram parcialmente atenuadas ou não têm cura. Devido à natureza multianionica do ADN, a sua compactação e transporte através de membranas celulares carregadas negativamente é limitada, pelo que necessita de sistemas capazes de a compactar, transportá-la através da membrana para o núcleo e finalmente libertá-la. Em relação a este ponto, a Química Coloidal e Supramolecular desempenha um papel fundamental, porque os complexos coloidais mistos lipossómico-DNA, chamados lipoplexes, são de especial importância devido à sua capacidade de transportar, compactar e proteger segmentos de ADN até atingirem a célula alvo. De facto, juntamente com nanopartículas magnéticas e cápsulas poliméricas, revelam-se como os vectores genéticos do futuro, capazes de deslocar os bem conhecidos vectores virais, de eficácia reconhecida e também perigosos em termos de desencadeamento da resposta imunitária. O principal objectivo desta Tese é fornecer informação físico-química e bioquímica para ajudar a compreender e discernir, do ponto de vista biofísico e bioquímico, o comportamento dos lipoplexos em pH fisiológico, as suas características e propriedades, bem como a sua eficiência na transfecção de ADN e a sua viabilidade/toxicidade celular, pela sua potencial aplicação em terapia genética…

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